Uso de ENB-0040 é associado com melhora da função pulmonar de crianças com hipofosfatasia
02 de maio de 2012
Equipe Editorial Bibliomed
Equipe Editorial Bibliomed
02 de maio de 2012 (Bibliomed). A hipofosfatasia resulta de mutações no gene da fosfatase alcalina tecidual não específica (FATNE). Pirofosfato inorgânico acumula extracelularmente, levando a raquitismo ou osteomalacia. Bebês severamente afetados geralmente morrem de insuficiência respiratória, devido à deformidade torácica progressiva ou têm doença óssea persistente. Não existe nenhuma terapia médica aprovada. ENB-0040 é uma FATNE recombinante humana que impede as manifestações de hipofosfatasia em camundongos knockout. Lactentes e crianças jovens com...
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