A Terapia Gênica pode corrigir a imunodeficiência grave ligada ao X - The New England Journal of Medicine 2002;346:1185-1193
A imunodeficiência grave combinada ligada ao X devido a uma mutação no gene que
codifica a cadeia comum ( c) é uma condição letal que pode ser curada por um
transplante alogênico de células totipotentes.
O Dr. Salima Hacein-Bey-Abina e colaboradores do Laboratoire INSERM, Paris;
investigaram se a infusão de células totipotentes hematopoéticas autólogas que foram
transduzidas in vitro com o gene c pode restaurar o sistema imune em pacientes com
imunodeficiência grave combinada .
Células CD24+ da medula óssea de cinco garotos com imunodeficiência combinada grave
ligada ao X foram transduzidas ex vivo com o uso de um vetor viral defectivo. A
integração e a expressão do transgene c e o desenvolvimento de subgrupos de linfócitos
e suas funções foram seqüencialmente analisados durante um período de até 2.5 anos
após a transferência...
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