A Terapia Gênica pode corrigir a imunodeficiência grave ligada ao X - The New England Journal of Medicine 2002;346:1185-1193

A imunodeficiência grave combinada ligada ao X devido a uma mutação no gene que codifica a cadeia comum ( c) é uma condição letal que pode ser curada por um transplante alogênico de células totipotentes.

O Dr. Salima Hacein-Bey-Abina e colaboradores do Laboratoire INSERM, Paris; investigaram se a infusão de células totipotentes hematopoéticas autólogas que foram transduzidas in vitro com o gene c pode restaurar o sistema imune em pacientes com imunodeficiência grave combinada .

Células CD24+ da medula óssea de cinco garotos com imunodeficiência combinada grave ligada ao X foram transduzidas ex vivo com o uso de um vetor viral defectivo. A integração e a expressão do transgene c e o desenvolvimento de subgrupos de linfócitos e suas funções foram seqüencialmente analisados durante um período de até 2.5 anos após a transferência...

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