Inclisiran para o tratamento da hipercolesterolemia familiar heterozigótica - The New England Journal of Medicine. DOI: 10.1056/NEJMoa1913805.

Frederick J. Raal, M.D., Ph.D., David Kallend, M.B., B.S., Kausik K. Ray, M.D., M.Phil., Traci Turner, M.D., Wolfgang Koenig, M.D., R. Scott Wright, M.D., Peter L.J. Wijngaard, Ph.D., Danielle Curcio, M.B.A., Mark J. Jaros, Ph.D., Lawrence A. Leiter, M.D., and John J.P. Kastelein, M.D., Ph.D. for the ORION-9 Investigators

Antecedentes: A hipercolesterolemia familiar é caracterizada por um nível elevado de colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL) e um risco aumentado de doença cardiovascular aterosclerótica prematura. Os anticorpos monoclonais direcionados contra a proproteína convertase subtilisina - kexina tipo 9 (PCSK9) demonstraram reduzir os níveis de colesterol LDL em mais de 50%, mas requer administração a cada duas a quatro semanas. Em um estudo de fase 2, uma injeção semestral de inclisiran,...

Palavras chave: Hipercolesterolemia familiar heterozigótica, Inclisiran, tratamento.