Segurança da terapia gênica in vivo em crianças: mecanismos e manejo da lesão hepática

Rebecca Jeyaraj, Li-Na K Brown, Barath Jagadisan, Prof Francesco Muntoni, et al.

As terapias gênicas baseadas em vírus adenoassociados recombinantes (rAAVs) estão mudando radicalmente o curso da doença em vários distúrbios hereditários que, historicamente, tinham poucas opções de tratamento. O uso crescente dessas terapias revelou múltiplos efeitos adversos mediados pelo sistema imunológico. A lesão hepática após a administração sistêmica da terapia gênica com rAAV está hoje bem documentada, variando desde elevações assintomáticas das enzimas hepáticas até casos raros de insuficiência hepática fatal. A maioria dos casos de insuficiência hepática grave ou fatal foi relatada em pacientes com distúrbios neuromusculares, que recebem doses sistêmicas elevadas de rAAV em comparação com pacientes que recebem terapias direcionadas ao...

Palavras chave: Pediatria, terapia gênica, vírus adenoassociado recombinante, lesão hepática, resposta imune mediada por células T, pediatria.