Efeito tardio da terapia gênica na amaurose congênita de Leber

01 de julho de 2015 (Bibliomed). Mutações no gene RPE65 causam a amaurose congênita de Leber, uma doença degenerativa progressiva da retina que prejudica gravemente a visão em crianças. A terapia genética pode resultar em melhorias modestas na visão noturna, mas pouco se sabe acerca de sua eficácia em seres humanos. Um novo estudo publicado na revista NEJM avaliou o assunto.

Foi realizado um ensaio clínico aberto de fases 1-2 envolvendo 12 participantes para avaliar a segurança...

Palavras chave: Oftalmologia, pediatria, amaurose congênita de Leber, terapia gênica, RPE65