Reposição enzimática com ENB-0040 é associada com melhora da função pulmonar em lactentes e crianças jovens com hipofosfatasia

29 de março de 2012 (Bibliomed).  A hipofosfatasia resulta de mutações no gene da fosfatase alcalina tecidual não específica (FATNE). Pirofosfato inorgânico acumula extracelularmente, levando a raquitismo ou osteomalacia. Bebês severamente afetados geralmente morrem de insuficiência respiratória, devido à deformidade torácica progressiva ou têm doença óssea persistente. Não existe nenhuma terapia médica aprovada. ENB-0040 é uma FATNE recombinante humana que impede as manifestações de hipofosfatasia em camundongos knockout. Lactentes e crianças jovens...

Palavras chave: