Eliglustat para tratamento de doença de Gaucher tipo 1
22 de junho de 2017
Equipe Editorial Bibliomed
Equipe Editorial Bibliomed
22 de junho de 2017 (Bibliomed). Na doença de Gaucher tipo 1 (GD1), a atividade de β-glucosidase de ácido lisossômico deficiente leva a acumulação de glucosilceramida, principalmente em macrófagos (células de Gaucher), que se depositam no baço, fígado e medula óssea, levando a trombocitopenia, anemia, hepatoesplenomegalia, e doença esquelética. Os hematologistas geralmente identificam e tratam a doença, e a terapia de reposição enzimática intravenosa (ERT) com β-glucosidase de ácido recombinante tem...
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