Correção da Imunodeficiência grave combinada por terapia genética - Science 2000;288:627-629,669-672

A causa subjacente da imunodeficiência- X1 combinada grave SCID-X1 é uma mutação do gene da subunidade gama-c do receptor de citocinas, que previne a diferenciação dos progenitores linfóides em células T e NK. A doença é congênita e ligada ao cromossomo X.

Pesquisadores do Hopital Necker, em Paris, França, liderados pelo Dr. Alain Fischer observaram que a causa subjacente da SCID-X1 é uma mutação do gene da subunidade gama-c do receptor de citocinas, que previne a diferenciação dos progenitores linfóides em células T e NK. Os pesquisadores transfectaram células CD34+ destes pacientes ex vivo com seqüências normais do gene gama-c e então retransfundiram as células. Os resultados deste estudo foram publicados na revista Science de 28 de abril de 2000.

Nos resultados encontrados, 15 dias após a infusão os pesquisadores detectaram células mononucleares...

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