Terapia genética traz esperança de cura para cegueira rara

24 de setembro de 2008 (Bibliomed).Após mais de dez anos de pesquisa, uma terapia genética conseguiu melhorar a sensibilidade visual de três pacientes com uma forma rara de cegueira. Os pacientes tinham amaurose congênita de Leber, doença hereditária que está ligada à deficiência ou mutação do gene RPE65, inibindo a produção uma proteína que ajuda a regenerar a pigmentação da visão. Na pesquisa, cientistas americanos introduziram cópias saudáveis do gene na retina dos pacientes usando um vírus modificado geneticamente. E, apesar dos primeiros...

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