Selumetinibe em crianças com neurofibromas plexiformes inoperáveis - New England Journal of Medicine 2020; 382:1430-1442.
Andrea M. Gross, M.D., Pamela L. Wolters, Ph.D., Eva Dombi, M.D., Andrea Baldwin, P.N.P., Patricia Whitcomb, R.N., Michael J. Fisher, M.D., Brian Weiss, M.D., AeRang Kim, M.D., Ph.D., Miriam Bornhorst, M.D., Amish C. Shah, M.D., Ph.D., Staci Martin, Ph.D., Marie C. Roderick, Psy.D., et al.
Antecedentes: Não existem terapias aprovadas para neurofibromas plexiformes inoperáveis ??em pacientes com neurofibromatose tipo 1.
Métodos: Foi conduzido um ensaio clínico aberto de fase 2 com selumetinibe para determinar a taxa de resposta objetiva entre pacientes com neurofibromas plexiformes e para avaliar o benefício clínico. Crianças com neurofibromatose tipo 1 e neurofibromas plexiformes inoperáveis ??sintomáticos receberam selumetinibe oral duas vezes ao dia...
Palavras chave: Pediatria, neurofibromatose, selumetinibe, dor, neurofibromas, plexiformes, crianças.
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